ВИЧ представляет собой невероятно страшное, смертельно опасное заболевание, но генетически модифицированный этот вирус оказался эффективным в лечении очень сложного и опасного наследственного заболевания – синдрома Вискотта-Олдрича. Это весьма редкое заболевание, оно обнаруживается не более чем у 10 детей из миллиона, в большинстве наблюдаемых случаев, им болели именно мальчики. Во время этого синдрома, происходит мутация одного из генов, который расположен на Х-хромосоме. Этот ген выполняет важную роль, он ответственен за синтез белка WAS.
Вышеописанное заболевание протекает очень сложно, практически всегда оно приводит к развитию онкологических и аутоиммунных синдромов, что, в свою очередь, грозит смертью в достаточно раннем возрасте. Более того, заболевшим на этот недуг, очень сложно жить: так как синдром, прежде всего, поражает иммунную систему организма, пациенты практически постоянно сталкиваются с той или иной болезнью, кровотечением или экземой. В среднем, каждый ребенок, имеющий заболевание Вискотта-Олдрича, вынужден проводить в лечебно заведении около месяца в год.
При лечении синдрома Вискотта-Олдрича, врачи часто не могут применять никакое другое лечение, чем только предлагать весьма сложную, опасную и дорогостоящую процедуру – трансплантацию гематопоэтических стволовых клеток. Эти клетки участвуют в процессе кроветворения, такой метод способен лишь до некоторой степени восстановить полноценную работу иммунной системы. К тому же у такого способа лечения есть большие недостатки, к которым, прежде всего, относятся высокие риски, связанные с переливанием крови, а также у пациентов наблюдается очень много побочных эффектов.
Последние открытия в области экспериментальной генной терапии, в которых использовался модифицированный вирус иммунодефицита человека, дали надежду для больных этим недугом. Авторы работы приводят статистику о положительной динамике, по их данным, анализируя время продолжительностью в два года, пациенты с синдромом Вискотта-Олдрича стали значительно реже обращаться за медицинской помощью – время пребывания в больнице сократило с 25 дней до нуля. Удивительно, что в этом случае помог один из злейших врагов человечества – ВИЧ.
Вначале медики взяли у больных образцы стволовых клеток у больных, после чего их инфицировали вирусным вектором – частицами ВИЧ, которые поддались модификации и уже были неопасны, но несущими гены, используя которые, появилась возможность восстановить правильный синтез белка WAS. Вирус обладает способностью проникать в клетки и встраивать в их геном свою наследственную информацию, как правило, это весьма чревато для человека, но, на этот раз, такое «умение» вируса сработало в пользу врачей и их пациентам.
Еще в 2010 году начались клинические испытания этого метода. Они проходили в Великобритании и Франции, участие в экспериментаторском подходе приняло семь пациентов, которые имеют синдром Вискотта-Олдрича, возраст детей составлял от 8 месяцев до 16 лет. Печально, но один из этих детей умер в результате сопровождающих болезнь инфекций, но у остальных наблюдается весьма хороший прогресс. Уже спустя год, во время которого проводилась такая терапия, у пациентов не наблюдалось их извечных инфекций, которые не давали покоя подчас всю жизнь. Экзема и другие симптомы аутоиммунных расстройств миновали без следа, исчезли кровотечения. Из этого видно: генная терапия – работает!
