Расскажи друзьям:
Меню сайта


Информация
Комментировать статьи на сайте возможно только в течении 30 дней со дня публикации.
» » Редактирование ДНК впервые помогло излечить болезнь печени

Редактирование ДНК впервые помогло излечить болезнь печени

Размер шрифта: A A A


Учёные утверждают, что подобная мутация в том же гене вызывает и наследственные заболевания печени у людей – так что есть надежда, что клинические испытания на людях могут начаться в течение ближайших нескольких лет.

В перспективе − лечение подобным методом других сложных генетических заболеваний, таких каксерповидноклеточная анемиясиндром Дауна и болезнь Хантингтона.

Новая методика использует "режущие ферменты" для воздействия на конкретные зоны 23 пар хромосом, не вызывая при этом нежелательных мутаций. Эти ферменты были открыты в 1987 году, причем изначально их называли "мусорной ДНК". Через некоторое время учёные определили, что они используются бактериями для защиты от вирусов. Но по-настоящему их потенциал был полностью реализован лишь два года назад, когда учёные обнаружили, что их можно объединить с проникающими в ДНК ферментами Cas9, которые и способны "редактировать" геном.

Чтобы доставить компоненты CRISPR в организм, исследователи использовали мощный шприц, под высоким давлением впрыскивающий материал в вену. Впрочем, в настоящее время учёные работают над созданием более безопасных и эффективных способов, например, целевых наночастиц.

В ходе этого исследования учёные из Массачусетского технологического института использовали технологию CRISPR для того, чтобы найти и исправить мутантную пару оснований ДНК в гене печени под названием FAH. Такая мутация способна привести к смертельному накоплению аминокислотытирозина у одного из 100 тысяч человек. Как правило, страдающие такой болезнью пациенты должны придерживаться строкой низкобелковой диеты и постоянного медикаментозного лечения.

Исследователи из MIT смогли вылечить редкое заболевание у мышей. Животным вводили специально сконструированные молекулы РНК, которые отправляли фермент Cas9 к нужному гену, а также 199-нуклеотидный отрезок ДНК со здоровой последовательностью гена FAH. Замена была произведена в каждом из 250 гепатоцитов (клеток печени), и благодаря делению и размножению всего за 30 дней треть клеток печени удалось заменить на здоровые, в которых мутации в FAH не было.

Учёные считают, что эта техника настолько точна, что её можно использовать для генной терапии (замены дефектных генов на здоровые) неизлечимых вирусных заболеваний, таких как ВИЧ, а также недугов, подобных раку. Возможно, однажды метод CRISPR будет использован и для того чтобы корректировать генные дефекты в эмбрионах человека, позволяя "сгладить" расстройства ещё до рождения ребёнка.

Ранее генная терапия полагалась на использование вирусов, которые внедряли гены в ДНК человека наугад, так что этот процесс был неточным и рискованным.

"С помощью нового подхода мы на самом деле имеем возможность исправить дефектный ген в организме живого взрослого животного, – рассказывает ведущий автор исследования Даниэль Андерсон (Daniel Anderson).

Учёные разрабатывают и другие системы генетического редактирования на основе нарезки ДНК-ферментов, также известных как нуклеазы. Однако такие комплексы, скорее всего, будут слишком трудоёмкими и дорогостоящими. Разрабатываются также новейшие методы РНК-интерференции, способные резко снижать уровни токсичного белка транстиретина у людей с нейродегенеративными заболеваниями.

По словам Андерсона, одно из преимуществ системы CRISPR как раз в том, что её весьма несложно конфигурировать и настраивать, к тому же этот метод имеет огромный потенциал в самых различных областях – от сельского хозяйства до генной терапии людей.

Научная работа Андерсона и его коллег была опубликована в издании Nature Biotechnology.



Эту страницу можно сохранить в соц. сетях и показать друзьям.


Категория: Новости / Новости науки | Просмотров: 1155

Читайте также:
  • Обманутые наукой. "Прикоснуться к чуду"
  • Обнаружена мутация гена, отвечающая за долголетие
  • Китайская трава сильнее противораковых лекарств в 1200 раз
  • Израильские исследователи нашли генетический переключатель, который способен покончить с ожирением
  • Ученые уяснили причину неприятных последствий загара
  • Ученые заявляют: огромный неизведанный потенциал скрыт в каждом из нас. Одни умело используют свои
    Считается, что продолжительность человеческой жизни примерно на 30% определяется генами. Однако до
    Полынь сладкая, также известная как полынь однолетняя  использовалась в традиционной китайской
    Исследователи утверждают, что они нашли генетический переключатель, управляющий нашим метаболизмом.
    Ученые уяснили причину неприятных последствий загара. «Американские учёные раскрыли биологическую